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A FDA atribuiu a designação de terapia inovadora ao quizartinib, um inibidor de FLT3 para tratamento da LMA reincidente/refratária, da Daiichi Sankyo

A FDA atribuiu a designação de terapia inovadora ao quizartinib, um inibidor de FLT3 para tratamento da LMA reincidente/refratária, da Daiichi Sankyo

  • Quizartinib recebeu da FDA a designação de terapia inovadora (breakthrough therapy) em doentes com Leucemia Mieloide Aguda (LMA) reincidente/refratária com mutações no gene FLT3-ITD, uma forma muito agressiva da doença associada a um prognóstico desfavorável

  • Existe uma necessidade médica significativa não atendida no tratamento da LMA reincidente/refratária, uma vez que as opções de tratamento disponíveis são limitadas e não existem terapias direcionadas aprovadas para doentes com LMA reincidente/refratária com mutações no gene FLT3-ITD

  • Esta é a terceira atribuição de terapia inovadora concedida à Daiichi Sankyo pela FDA, facto que reforça o compromisso da empresa em transformar a ciência em valor para os doentes com cancro

3 de setembro de 2018.  A Daiichi Sankyo Company anunciou recentemente que a FDA (Food and Drug Administration) concedeu a designação de terapia inovadora ao quizartinib, um inibidor de FLT3 em investigação, utilizado para o tratamento de doentes adultos com leucemia mieloide aguda (LMA) reincidente/refratária com mutações no gene FLT3-ITD.

“Nas últimas décadas houve alguns avanços para o tratamento da LMA FLT3-ITD reincidente/refratária, uma forma muito agressiva da doença associada a prognóstico bastante desfavorável. O quizartinib é o primeiro inibidor de FLT3 a melhorar significativamente a sobrevida global como agente único oral em comparação à quimioterapia em doentes com LMA reincidente/refratária com mutações no gene FLT3-ITD, doença subjacente a este tipo de LMA”, afirmou Arnaud Lesegretain, vice-presidente do departamento de pesquisa e desenvolvimento em oncologia da Daiichi Sankyo. "Estamos entusiasmados com o facto de o quizartinib ter recebido a designação de terapia inovadora e esperamos trabalhar de perto com a FDA para levar esta nova opção de tratamento aos doentes o mais rapidamente possível".

A atribuição da designação de terapia inovadora destina-se a agilizar o desenvolvimento e revisão regulatória de medicamentos que possam demonstrar benefício substancial sobre os tratamentos aprovados atualmente a fim de trazer mais rapidamente novas opções de tratamento para quem sofre de doenças graves. Existe uma necessidade médica significativa não atendida na LMA reincidente/refratária, uma vez que as opções de tratamento disponíveis são limitadas e não há terapias direcionadas aprovadas para doentes com LMA reincidente/refratária com mutações no gene FLT3-ITD.

A designação foi concedida com base nos resultados do estudo de fase 3 QuANTUM-R do quizartinib, que foi apresentado durante o programa plenário no 23º Congresso da European Hematology Association, em junho de 2018. QuANTUM-R é o primeiro estudo randomizado de fase 3 que pretende demonstrar que um inibidor de FLT3, o quizartinib, prolonga a sobrevida global como um agente oral único, comparado à quimioterapia em doentes com LMA reincidente/refratária com mutações no gene FLT3-ITD.

O perfil de segurança observado no QuANTUM-R parece consistente com o observado em doses semelhantes no programa de desenvolvimento clínico do quizartinib. A incidência de efeitos adversos emergentes do tratamento foi comparável entre doentes que receberam o agente único quizartinib (n = 241) e aqueles que receberam quimioterapia de resgate (n = 94). Os efeitos adversos mais comuns (> 30%, qualquer Grau) em doentes tratados com o quizartinib incluíram náuseas, trombocitopenia, fadiga, dor músculo-esquelética, pirexia, anemia, neutropenia, neutropenia febril, vómitos e hipocalemia.

Sobre o Quizartinib

Quizartinib, o principal agente investigado na área da LMA pela Daiichi Sankyo, é um inibidor oral seletivo de FLT3, atualmente na fase 3 de desenvolvimento, para LMA reincidente/refratária (QuANTUM-R) e recém-diagnosticada (QuANTUM-First) LMA com mutações no gene FLT3-ITD, nos EUA, União Europeia e Japão e em fase 2 de desenvolvimento, no Japão, para LMA com mutações. 

Além da distinção como terapia inovadora, o quizartinib recebeu a designação Fast Track pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para o tratamento da LMA reincidente/refratária. O quizartinib também recebeu a designação de Medicamentos Órfãos pela FDA e Agência Europeia de Medicamentos (EMA) para o tratamento da LMA. O quizartinib não foi aprovado para nenhuma indicação em nenhum país. A sua segurança e eficácia não foram estabelecidas.

Sobre Leucemia Mieloide Aguda com Mutações FLT3-ITD

A LMA é um cancro agressivo no sangue e medula óssea que causa o crescimento descontrolado e acumulação de células brancas malignas que não funcionam normalmente e interferem na produção de células sanguíneas normais.1 Estima-se que sejam diagnosticados, este ano, nos EUA, mais de 19 mil novos de LMA causando mais de 10 mil mortes.2 A taxa de sobrevivência de cinco anos da LMA, relatada de 2005 a 2011, foi de aproximadamente 26 por cento, o valor mais baixo de todas as leucemias.1

As mutações do gene FLT3 são uma das anormalidades genéticas mais comuns na LMA.3 A mutação FLT3-ITD é a mutação FLT3 mais comum, afetando aproximadamente um em cada quatro doentes com LMA.4,5,6,7 Doentes com LMA com mutação do FLT3-ITD têm, no geral, um pior prognóstico, incluindo aumento da incidência de recaída, aumento do risco de morte após reincidência e uma maior probabilidade de reincidência após o TCTH em comparação aos sem essa mutação.8,9

Sobre a Daiichi Sankyo Cancer Enterprise

A missão da Daiichi Sankyo Cancer Enterprise é impulsionar a excelência, promover uma ciência inovadora e ir além do pensamento tradicional para criar tratamentos significativos para doentes com cancro. Dedicamo-nos a transformar a ciência em valor para os doentes, e esse senso de obrigação conduz tudo o que fazemos. Ancorado por três pilares, incluindo a nossa investigação na conjugação de fármacos anticorpos, Leucemia Mieloide Aguda e Ciência Inovadora, o nosso objetivo é oferecer sete novas entidades moleculares distintas ao longo de oito anos, de 2018 a 2025. Os nossos motores de pesquisa incluem dois laboratórios para biológica / imuno-oncologia e pequenas moléculas no Japão, e Plexxikon Inc., um centro de P&D guiado por estrutura molecular em Berkeley, CA. Os compostos no desenvolvimento do estágio principal incluem: DS-8201, uma conjugação de anticorpos-fármaco (ADC) para cancro de mama, gástrico e outros que expressam HER2; quizartinib, um inibidor oral selectivo de FLT3, para leucemia mieloide aguda (AML) recentemente diagnosticada com mutações de FLT3-ITD; e pexidartinib, um inibidor oral do CSF1R, para Tumor Tenossinovial de Células Gigantes (TGCT). Para mais informações, visite: http://www.dscancerenterprise.com/.

Sobre a Daiichi Sankyo

O Grupo Daiichi Sankyo dedica-se à criação e disponibilização de produtos farmacêuticos inovadores para a abordagem de diversas necessidades não atendidas de doentes, tanto nos mercados já estabelecidos, como nos emergentes. Com mais de 100 anos de experiência clínica e presente em mais de 20 países, a Daiichi Sankyo e os seus 15 000 colaboradores espalhados por todo o mundo, desenharam sobre um rico legado de inovação um robusto pipeline de novos e promissores medicamentos para ajudar as pessoas. A somar a um forte portfolio de medicamentos para a hipertensão e para alterações trombóticas, a Visão 2025 do Grupo, determina como ambição prioritária tornar a Daiichi Sankyo numa “Farmacêutica Global Inovadora com Vantagem Competitiva em Oncologia”. Neste sentido, o departamento de Investigação e Desenvolvimento da Daiichi Sankyo está antes de mais, focado em trazer novos tratamentos oncológicos, incluindo na área da imuno-oncologia, com um enfoque adicional em novas áreas, como o tratamento da dor, doenças neurodegenerativas, doenças do coração e dos rins e outras doenças raras. Para mais informação, por favor visite: http://www.daiichi-sankyo.pt/

Contatos

Andreia Pinto

RXconsulting

Communication Consultant

andreiapinto@rxconsulting.pt

 

Sonsoles Dorao

Daiichi Sankyo Espanha

Marketing & Iberia Product Communication Manager

Sonsoles.Dorao@daiichi-sankyo.es

Referências

1. Leukemia & Lymphoma Society. Facts 2015-2016. 2016.

2. American Cancer Society. Key Statistics for AML. 2018.

3. Small D. Am Soc Hematol Educ Program. 2006;178-84. 

4. Schneider F, et al. Ann Hematol. 2012;91:9-18.

5. Santos FPS, et al. Cancer. 2011;117(10):2145-2155.

6. Kainz B, et al. Hematol J. 2002;3:283-289.

7. Kottaridis PD, et al. Blood. 2001;98(6):1752-1759.

8. Wagner K, et al. Haematol. 2011;96(5):681-686.

9. Brunet S, et al. J Clin Onc. 2012;30(7):735-741.

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